基因治疗滴眼液恢复失明男孩视力,未来或能治疗数百万人的常见眼病
医生对安东尼奥眼睛进行染色后,基因见眼在蓝光下检查他的治疗治疗眼睛是否出现更多溃疡。图片来源:物理学家组织网 科技日报记者 张梦然 据物理学家组织网24日报道,滴眼的常美国迈阿密大学眼科研究所医生利用基因治疗滴眼液,液恢成功地使一名因患罕见疾病的复失失明者恢复了视力。此类疗法未来或能治疗数百万人的明男常见眼部疾病。 这位青少年名为安东尼奥·文托·卡瓦哈尔,孩视或出生时就患有营养不良型大疱性表皮松解症,数百这导致他全身甚至眼睛里都会出现水泡。基因见眼2012年,治疗治疗他接受了去除眼睛上疤痕组织的滴眼的常手术,但疤痕很快又长了回来。液恢之后,复失安东尼奥的明男视力不断恶化,最终导致他走路都很困难。孩视或 迈阿密大学眼科研究所角膜创新实验室团队从治疗安东尼奥皮肤损伤的实验性基因治疗凝胶获得启发,尝试将该方法用于治疗其眼部疾病。团队联系了制药商克里斯塔生物技术公司,配制了适合的药物。 安东尼奥的病情是由一种基因突变引起的,该基因有助于产生一种名为胶原蛋白7的蛋白质,这种蛋白质将皮肤和角膜黏合在一起。而名为Vyjuvek的治疗方法使用灭活的单纯疱疹病毒来传递该基因的工作副本。眼药水使用与皮肤版本相同的液体,只是不添加凝胶。 去年8月,安东尼奥的右眼在术后开始滴眼药水。他的视力因手术恢复,而眼药水让疤痕不再复发,视力水平每个月都有显著改善,现在为20/25(即通常所说的0.8);今年,其疤痕组织更多的左眼在治疗后,视力也得到稳步提高。 团队表示,通过改变病毒传递的基因,该“滴眼液疗法”未来还可用于治疗多种疾病。例如福克斯营养不良症,这种营养不良症影响了美国1800万人,约占该国角膜移植手术的一半。 总编辑圈点 这不是一项实验室研究,而是真实存在的病例。为了治疗这位患有罕见疾病的青少年,多种创新疗法齐下。先有治疗他皮肤损伤的实验性基因治疗凝胶,后有受凝胶启发配制的基因治疗眼药水,都取得了不错的效果。案例的主人公是不幸的,他从出生起就受到病痛折磨,好在他生在一个生物医疗技术一直在进步的时代,能够摆脱长期失明的命运。而且,虽然疗法针对罕见病而生,但它同样能适用多种常见疾病,创新之光将照亮更多人的人生。
-
上一篇
-
下一篇
- 最近发表
- 随机阅读
-
- 我国推进80余处大型灌区续建配套和现代化改造
- 260元就能买小行星命名权?
- 我是科研助理丨张志鹏:在火与热中淬炼“硬科技”
- 高质量发展调研行丨张家口市生态治理,为首都“两区”增绿添蓝
- 广西科学院生态产业研究院发布4项科技成果
- 260元就能买小行星命名权?
- 广东率先建成高速公路“高精度数字底图”
- 加大“专精特新”培育力度 助力中小企业人才结构优化
- 2024春节档新片票房破10亿
- 我国启动新一轮元谋猿人遗址考古发掘
- 科创板开市四周年 首发融资额超8400亿元
- 成都大运会新一轮门票即将开售!购票指南请收好→
- 巴黎奥运会和残奥会奖牌亮相
- 260元就能买小行星命名权?
- 科学新发现丨天文学家首次发现一颗双面白矮星
- 超柔韧血管内探针可记录深脑活动
- 多部门联合开展全国数据资源调查
- 高质量发展调研行丨监测垃圾溢满情况有这个“黑科技”
- 我是科研助理丨张志鹏:在火与热中淬炼“硬科技”
- 成都大运会新一轮门票即将开售!购票指南请收好→
- 搜索
-